基因治療所用的目的基因及其來源（尤其是有否涉及國內(nèi)外問題，應有查詢資料），獲得目的基因的材料方法和基因鑒定結果。ELISA試劑盒
載體
包括載體DNA的限制性內(nèi)切酶圖譜或基因庫資料。ELISA試劑盒若有特殊的元件，如啟動子、增強子及PolyA位點等，應提供詳細資料。若有改變結構（如丟失片段，點突變或插入片段），須提供DNA測序結果。若屬新的或改變結構的病毒載體，須提供組建的材料、方法、組建步驟及鑒定結果的全部資料。
非病毒型基因導入系統(tǒng)，均需一個能在人體細胞表達目的基因的質(zhì)粒。除裸露DNA外，還須附加其它的組分進行加工，如脂質(zhì)體、多肽、金屬顆粒等。本指導原則不包括寡聚核苷酸（如AntisenseRNA,Ribozyme,RNAi等）類基因治療制品。
DNA重組體
詳細說明克隆步驟，ELISA試劑盒材料方法；DNA序列分析圖譜和結果，注明啟動子、增強子、插入順序、目的基因及polyA順序等；重組體的限制性酶切圖譜和鑒定結果；重組體中基因表達水平和時程。
4．基因導入系統(tǒng)構建包括病毒載體與非病毒載體基因導入系統(tǒng)。
病毒載體基因導入系統(tǒng)包括腺病毒載體、逆轉錄病毒載體和腺相關病毒載體基因導入系統(tǒng)等。需詳細描述形成單克隆原始病毒顆粒的方法、材料、技術路線和全部的鑒定方法、標準和結果。這些鑒定一般包括：結構鑒定（限制性酶切圖譜和PCR分析）、整個病毒的序列分析（≤40kb），基因體外表達和生物活性，SDS-PAGE、表達盒DNA序列分析、Westernblot分析、轉染效率、透射電鏡負染法觀察、復制型病毒的檢測和其它污染因子的檢測。
非病毒基因導入系統(tǒng)除裸DNA外，一般包括兩個部分：一是哺乳動物細胞表達載體；二是其它載體物質(zhì)，如脂質(zhì)體、多肽或金屬粒子等。為此，需說明目的基因導入系統(tǒng)的性質(zhì)與內(nèi)容。由于部分病人對青霉素的過敏反應，不用耐氨芐青霉素基因作耐藥基因，而建議用卡那霉素或新霉素基因作耐藥基因。若用物理方法導入，須提供其詳細方法、步驟，基因導入效率及其表達的生物活性以及導入細胞后基因的穩(wěn)定性，無重排或突變的證據(jù)。每一操作步驟必須鑒定其結果，通常的鑒定內(nèi)容和方法有：限制性酶切圖譜，基因的PCR擴增，表達盒DNA序列分析，SDS-PAGE，Westernblot分析等。

CLN3    神經(jīng)細胞蠟樣質(zhì)脂褐質(zhì)沉積病蛋白CLN3抗體
CKLFH3    趨化素樣因子超家族成員3抗體
CHMP1B    染色質(zhì)修飾蛋白1B抗體
CIRBP    冷誘導RNA結合蛋白抗體
CLASP1    細胞連接相關蛋白1抗體
CLASP2    細胞連接相關蛋白2抗體
phospho-CDK5(Tyr15)    磷酸化周期素依賴性激酶5抗體
ICMT    異戊烯半胱氨酸羧基甲基轉移酶抗體
CLLD7    鳥嘌呤核苷酸交換因子CLLD7抗體
CKLFH4    趨化素樣因子超家族成員4抗體
CKLFSF7    趨化素樣因子超家族成員7抗體
CKLFH5    趨化素樣因子超家族成員5抗體
CCDC64B    卷曲螺旋結構域蛋白64B抗體
CLLD8    組蛋白H3-K9甲基轉移酶抗體
CKLFH6    趨化素樣因子超家族成員6抗體
CNIH3    cornichon樣蛋白抗體
CNKSR1    Ras激酶抑制因子連接增強蛋白1抗體

ELISA試劑盒